2023 podría ser el año en que se apruebe la terapia CRISPR-Cas9, una técnica de edición genética que permite alterar una cadena de ADN, cortando parte de esta y reconstituyéndola para formar una nueva secuencia.
El tratamiento arrojó resultados prometedores en pruebas clínicas contra dos desórdenes de sangre genéticos, incluyendo anemia de células falciformes.
Las farmacéuticas Vertex y CRISPR Therapeutics desarrollan el tratamiento conocido como exa-cel, que será sometido a la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. el próximo marzo.
El visto bueno pondrá exa-cel a disposición de los pacientes con anemia de células falciformes, una grave deformidad estructural de los glóbulos rojos que entorpece la circulación sanguínea.
Ana Raquel Henriques Faria 2ºA
